Campus 2023 di AISM - Associazione Italiana Sclerosi Multipla e il “Modello MULTI-ACT”

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“Esperto” o “associato”, il paziente cerca spazio

 

Prima lo hanno messo “al centro”, poi sullo stesso livello degli altri, adesso è diventato “esperto” e la sua considerazione prima, durante e dopo il percorso di cura appare assolutamente in crescendo. Qualunque sia l’aggettivo, il paziente è sempre più informato, rappresentativo e coinvolto nel processo di salute. Quello che alla fine degli anni ’70 è iniziato come movimento di autogestione della malattia oggi segna una nuova svolta, con un soggetto che non solo concorre a gestire la propria patologia ma ambisce a sedersi allo stesso tavolo con le istituzioni, per parlare di advocacy, ricerca, dispositivi medici, gare d’appalto, politiche sanitarie in generale. Sembra un percorso lineare, ma le incognite sono ancora tutte sul tavolo: chi forma il paziente? Chi lo seleziona? Va remunerato e se sì chi lo paga? Quali interessi rappresenta? Nei mesi scorsi è bastata una delibera regionale (probabilmente comunicata male) per scoperchiare il vaso di Pandora e far emergere un mondo dell’associazionismo italiano che sul ruolo del paziente (esperto o meno) non ha ancora le idee chiare.

 

I fatti

A fine luglio la Regione Toscana pubblica una delibera sulle “Linee di indirizzo sul coinvolgimento del paziente esperto nel percorso di acquisto dei dispositivi medici”. Tra le caratteristiche del PE, la delibera cita: “Persona con patologia cronica oppure oncologica oppure rara (o caregiver) che oltre all’esperienza di malattia abbia acquisito una formazione tecnica riguardo ad argomenti inerenti allo sviluppo dei farmaci o dei dispositivi medici erogata da un ente formatore riconosciuto”. Nel comunicato stampa che segue la delibera, la Regione si fa scappare il nome Eupati, l’ente di formazione europeo, presente anche in Italia, che eroga corsi gratuiti a pazienti e caregiver sulla sperimentazione clinica dei farmaci. Apriti cielo.

Su alcuni media nazionali compaiono alcuni articoli che mettono in guardia dall’utilizzare simili figure, se non adeguatamente formate, con il rischio di strumentalizzazioni da parte di portatori di interessi privati (es. le case farmaceutiche). Le 110 associazioni di malati cronici e rari che aderiscono al Cnamc di Cittadinanzattiva scrivono una lettera alla Regione Toscana per chiedere di ritirare la delibera (che voci di corridoio ritengono già sepolta).

“In base a quanto riportato nella delibera in oggetto – si legge nella lettera – il rischio è che la rappresentatività di un punto di vista, che è autorevole anche perché è collettivo, venga sostituita dal contributo individuale di un unico paziente esperto che, seppur formato, non è in condizione di poter esprimere un legame forte con l’associazione di riferimento per uno specifico ambito patologico, sia che si parli di farmaci sia che si parli di presìdi o dispositivi medici”. Dello stesso avviso anche la Fand, Associazione Italiana Diabetici, che tramite il presidente nazionale Emilio Augusto Benini, ha aggiunto: “Non è in discussione il titolo Eupati, bensì, il fatto che gli si voglia attribuire un’esclusività che non ha. Sono le associazioni titolari a prendere parte ai tavoli istituzionali, laddove si parli di provvedimenti che riguardano le nostre patologie”.

AboutPharma ha interpellato il mondo dell’associazionismo e alcuni specialisti in patient engagement su chi sia davvero il paziente esperto e quale valore aggiunto possa portare alla discussione: una competenza squisitamente tecnica arricchita dall’esperienza di vita, o un vissuto esperienziale, che abbia competenza tecniche, ma che sia soprattutto rappresentativo di una vasta comunità di pazienti? La risposta, fatalmente, non è chiara né univoca.

 

Un po’ di storia

Il termine “paziente esperto” è apparso per la prima volta in un rapporto presentato al Parlamento del Regno Unito nel 1999 come iniziativa per aiutare ad affrontare le malattie attraverso programmi basati sullo sviluppo della fiducia e in modo più generale alla tutela di tutti gli aspetti di vita del paziente, dalla cura all’inclusione sociale. Sono due approcci nati con finalità diverse, che si stanno sempre più avvicinando e sovrapponendo. In entrambi i casi, queste prese di coscienza emergono nel mondo anglosassone.

In inglese malattia si traduce in tre modi: illness, la malattia vissuta dal paziente (e quindi anche l’impatto di questa nella vita di tutti i giorni), disease, la malattia come alterazione dell’equilibrio fisiologico dell’organismo, che è quella curata dai medici. C’è anche la sickness, la malattia così come è concepita dalla società. Intorno agli anni ‘70 del secolo scorso, i pazienti hanno quindi iniziato a rifuggire l’approccio paternalistico della medicina e mostrato esigenze crescenti di voler gestire in autonomia la propria illness nella loro quotidianità, secondo le loro esigenze, diverse da individuo a individuo. Tra i movimenti più noti, a livello mondiale, vi è quello nato negli anni Ottanta che ha unito le persone con Hiv/Aids.

Negli anni ’80, Halstead Holman e Kate Lorig della Stanford University, sviluppano l’idea di insegnare la cura personale dell’artrite utilizzando tutor laici. E l’idea sembra funzionare. Ancora oggi, il Regno Unito offre corsi per pazienti esperti (Expert Patients Program, EPP) in quest’ottica di autogestione per condizioni come asma, stanchezza cronica, BPCO, depressione, diabete, malattie cardiache, sclerosi multipla, morbo di Parkinson, HIV, ME, mal di schiena ecc.

Ma il paziente viene oggi considerato sempre di più nel ruolo di advocacy: Ema, l’agenzia europea dei medicinali, coinvolge i pazienti nelle decisioni che attengono il percorso regolatorio dei farmaci; la Fda negli Usa con i Patient Representative Programs li coinvolge per ottenere supporto scientifico, tecnico, politico e regolatorio in oltre 300 malattie. In nessun caso è obbligatoria l’appartenenza a un’associazione di pazienti, mentre è obbligatoria una dichiarazione esplicita dei conflitti di interesse.

 

Paziente esperto, patient advocacy, engagement o involvement

Per Guendalina Graffigna, professore ordinario di Psicologia dei Consumi e della Salute presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore di Piacenza e Direttore del Centro di Ricerca EngageMinds HUB, oggi è ormai più corretto parlare di patient engagement (coinvolgimento attivo del paziente in tutto ciò che riguarda il suo percorso di cura) che di advocacy, ma in ogni caso c’è bisogno di un approccio scientifico, con parametri misurabili, per capire quanto davvero è coinvolto il paziente e quale sia l’impatto reale di questo coinvolgimento: “Nel patient engagement il sapere scientifico non è sufficiente, occorre anche il sapere esperienziale. Ma il paziente come può portare questo sapere se non ha conoscenza tecniche per dialogare con il tecnico? Il punto, a mio avviso, è che qualsiasi formazione rischia di essere un indottrinamento che modifica il punto di vista genuino del paziente, il quale diventa una mimesi del tecnico perdendo l’esperienza del paziente stesso”.

Graffigna vede il rischio di creare pazienti con competenze tecniche così elevate da rischiare di essere poco rappresentativi: “Chi ha un certo livello di lessico e competenze appartiene di solito a una classe sociale diversa da quella della media dei pazienti. Noi misuriamo il patient engagement nei nostri laboratori e quello che emerge è che la capacità di partecipazione dipende dai livelli di istruzione, economici, sociali e persino dalle caratteristiche cliniche. Chi partecipa è più elitario rispetto alla media. Come faccio quindi a sapere che lui o lei rappresenta la sintesi della collettività che ha la sua stessa patologia? Come vengono raccolti i punti di vista nelle associazioni? Non sempre in queste realtà c’è una gestione organizzata per la raccolta delle opinioni. Bisogna invece misurare livelli di engagement dei pazienti che andiamo a coinvolgere, ci vuole assessment dei pazienti esperti. Non solo: bisogna formare anche chi vuole coinvolgere i pazienti, dallo scienziato al politico: chi decide che pazienti coinvolgere e per cosa? Oggi assistiamo alla corsa a voler coinvolgere il paziente a tutti i livelli ma è un processo da fare in modo scientifico e rigoroso altrimenti può essere strumentalizzato”.

 

Il paziente esperto oggi

L’European Patients’ Academy on Therapeutic Innovation (Eupati) nasce nel 2012 grazie a una iniziativa di IMI (Innovative Medicines Initiative) con l’obiettivo di formare i pazienti e coinvolgerli attivamente nel processo di Ricerca e Sviluppo dei farmaci. Da qualche anno è possibile seguire i corsi anche in Italia, erogati dall’Accademia del Paziente Esperto Eupati. A oggi, è l’unico ente che si occupa di questa formazione specifica, mentre in Europa esistono altre realtà specializzate in advocacy, come Wecan per l’oncologia, Eurordis per le malattie Rare, Ibe per l’epilessia, la Epf, European Patient Forum, che rappresenta oltre 78 associazioni pazienti. Molte università stanno proponendo corsi di advocacy, anche nel nostro paese.

Il paziente oggi è sempre più coinvolto ai tavoli istituzionali perché porta un valore aggiunto che gli altri attori non possono avere, neanche studiando una vita intera: il vissuto della malattia, come paziente o come caregiver. Convivere con una patologia ogni giorno, parlarne con persone che hanno la stessa malattia, condividere percorsi di cura e di esistenza, lottare insieme per vedersi riconoscere dei diritti, formano un’esperienza preziosa e irripetibile.

Il paziente esperto coinvolto in sperimentazione può portare un valore aggiunto, ad esempio, nel selezionare gli endpoint di uno studio, nell’identificare altri pazienti da coinvolgere, nel valutare i Patient Reports Outcome (PRO), portando il proprio filtro esistenziale, che nessun ricercatore può vedere. A un tavolo istituzionale per decidere la gestione domiciliare di una malattia, il paziente può portare la sua esperienza e quella di persone come lui e lei, offrendo spunti inimmaginabili per chi non convive con la malattia.

“Contrariamente a quanto si è spesso pensato – spiega Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore dell’Osservatorio Malattie Rare, Omar – ascoltare e mettere in atto il punto di vista del paziente può costituire un risparmio. È tuttavia molto importante che il paziente esperto non perda il punto di vista delle altre persone-pazienti per immedesimarsi totalmente, invece, con quello dell’esperto amministrativo, perché questo significherebbe in parte perdere la capacità di modificare lo stato delle cose in maniera radicale, che spesso è invece necessario. Occorre che in un dialogo ognuno mantenga la propria parte, per giungere ad un compromesso accettabile tanto per i malati quanto per la macchina sociosanitaria”.

Come spiega Stefania Gori, oncologa a presidente della Rete Oncologica Pazienti Italia (Ropi): “Secondo la maggior parte dei pazienti intervistati da Ropi, il paziente oncologico esperto può rappresentare la patologia neoplastica della quale è affetto. Ma adesso i pazienti non sono formati, rischiano di essere strumentalizzati senza un’adeguata formazione. Per questo noi come Ropi stiamo portando avanti molti corsi per formare i pazienti oncologici. Siamo infatti convinti che solo i pazienti formati e consapevoli della loro formazione possano avere un ruolo importante e concretamente utile all’interno dei Gruppi di lavoro e delle Commissioni. Altrimenti sarebbero soltanto spettatori inconsapevoli di scelte fatte per loro e a loro nome”.

 

Il tema spinoso della rappresentanza…

Tra le associazioni dei pazienti il tema più delicato riguarda la rispettiva rappresentanza: non basta un corso Eupati per potersi sedere a un tavolo istituzionale, ci vogliono altre competenze e una comprovata conoscenza dei bisogni della comunità che si vuole rappresentare. Per Annalisa Scopinaro, presidente Uniamo, Federazione Italiana Malattie Rare Onlus, il paziente esperto slegato dal mondo associativo porterà solo il suo vissuto personale: “Il ruolo del paziente che partecipa a un tavolo per una sperimentazione clinica è una figura prima di tutto politica e poi tecnica. Al di là di sapere i processi di approvazione del farmaco, il paziente esperto dovrà sincerarsi che l’interesse del paziente non sia leso, e per questo non serve solo la formazione Eupati, ma anche giurisprudenza e tecniche di negoziazione”.

E veniamo alla rappresentanza: “Se io mi siedo a un tavolo, non porto l’opinione di Annalisa, ma di tutta Uniamo. E per farlo si segue un processo specifico di raccolta delle opinioni, si conducono survey, si mettono insieme i risultati e si esce con una posizione che rappresenta quella di tutta l’associazione. E io mi siedo a un tavolo con in mano questa raccolta strutturata di bisogni e di idee che posso dimostrare in qualsiasi momento. Se occorre rappresentare bisogni trasversali a più patologie, saranno le associazioni più rappresentative di quelle patologie a esprimere il paziente che si siederà a quel tavolo. In Toscana c’è la Consulta dei Pazienti che rappresenta tutte le aree di salute, l’assessore regionale, prima di emanare quella delibera sul paziente esperto, avrebbe potuto interfacciarsi con la Consulta e chiedere una lista di nomi entro cui scegliere il paziente da far sedere al tavolo per le procedure di gara sui dispositivi medici”.

 

…e quello della rappresentatività

Esistono associazioni di pazienti molto piccole, che non hanno nemmeno un inquadramento giuridico: difficile che possano rappresentare i pazienti in modo generale. Questa frammentarietà potrebbe essere in parte risolta dalla riforma del Terzo Settore, che prevede il Registro Unico Nazionale del terzo Settore (Runts) dove si devono registrare le associazioni pazienti che vogliono essere riconosciute come Enti del terzo Settore (e quindi essere invitati ai tavoli politici), e per farlo devono darsi una connotazione giuridica minima. Alcune associazioni si potrebbero federare per poter essere considerate. In poche parole, per parlare con i decisori politici occorre strutturarsi, essere rappresentativi e possibilmente competenti.

Per Paolo Bandiera, Direttore Affari Generali di Aism, Associazione Italiana Sclerosi Multipla, per parlare con le istituzioni ci vuole una conoscenza della comunità che può anche trascendere l’essere pazienti esperti: “Per quanto il singolo possa formarsi, non potrà mai restituire la sintesi di una collettività di esperienza. Con la sclerosi multipla ci sono tante rappresentazioni della malattia, un singolo paziente non può seguire la complessità di una condizione come la SM. Il progetto Multi ACT, a cui abbiamo contribuito, è un modello che già si potrebbe applicare, validato a livello europeo. Far parte di un’associazione non vuol dire in automatico saperla rappresentare.

Se quell’associazione esprime la persona con un processo sistematico, allora è diverso. Noi siamo un’associazione di persone basata sull’empowerment organizzativo: a tutti i livelli abbiamo pazienti che partecipano, però non è detto che la restituzione a un ente pubblico debba essere affidata a un paziente esperto, ma a chi ha il massimo livello di competenza che rappresenta la collettività. Noi abbiamo volontari storici che lavorano qui da anni e non sono né pazienti né caregiver: vogliamo mettere in dubbio le loro competenze? Vogliamo dire loro che non possono rappresentare i pazienti nonostante un’attività di volontariato di 50 anni? Un’associazione, piccola o grande che sia, deve essere in grado di rappresentare una competenza collettiva. Io credo nell’associazione esperta, più che nel paziente esperto”.

 

Paziente esperto VS associazione di pazienti

Il casus belli è, in definitiva, la rappresentatività del paziente, e gli interessi che difende: rappresenta sé stesso o una comunità? E se non fa parte di un’associazione, può comunque essere in grado di rappresentare i pazienti che hanno la sua stessa patologia?

Commenta Paola Kruger, paziente esperta Eupati dal 2016 inserita nella lista di Patient Experts dell’Ema, membro del Patient Roundtable di Ispor Europe. “Io credo si stia facendo confusione. Il paziente esperto non deve per forza afferire a un’associazione. Se deve sedersi a un tavolo tecnico deve avere competenze che non hanno niente a che fare con l’aderire a un’associazione. Ma, in ogni caso, dipende cosa ti viene chiesto: se devo fare advocacy istituzionale allora ci vuole l’associazione dei pazienti, ma se mi chiedi di esaminare un protocollo di uno studio clinico, di valutarne gli end point, perché devo far parte di un’associazione? Convivo con quella patologia e conosco molti pazienti con quella patologia anche di altri paesi, perché è essenziale far parte di un’associazione? Io non faccio advocacy istituzionale, io mi occupo di sperimentazione clinica. E in ogni caso le associazioni non sono rappresentative di tutti i pazienti di quella patologia ma rappresentano i loro associati, non tutti i pazienti che hanno quella malattia. Che poi la maggior parte dei pazienti esperti fa parte di associazioni; quindi, davvero, non capisco tutta la polemica. Per essere chiari, se dovessi valutare un trial, io vorrei una persona che sappia leggere e comprendere il dossier. Io vengo consultata come paziente esperta per il mio sapere tecnico, non solo per la mia esperienza di paziente. Io partecipo a tanti board scientifici internazionali e mi viene richiesta expertise tecnica: capire se gli endpoint di uno studio hanno senso, se il follow up è gestibile per il paziente, analizzo patient-facing material. Mi è capitato con colleghi di aver cambiato protocolli di studio grazie ai nostri input. È un lavoro tecnico che non ha solo a che vedere con il vissuto della patologia. Io credo che ci sia spazio per tutti: le associazioni e i pazienti esperti, perché tutti lavoriamo a favore dei pazienti”.

 

La questione del conflitto di interessi

Nella polemica estiva sul paziente esperto si è insinuata spesso l’idea che questi, slegato da un’associazione, possa essere più facilmente strumentalizzato e farsi portatore di interessi diversi. “Questo è un ambito estremamente delicato, molto importante, e che deve essere affrontato – aggiunge Fabrizio Nicolis, del Consiglio Direttivo di Ropi – possiamo pensare a due tipi di situazioni: da un lato pazienti esperti o associazioni pazienti che dichiarano di non avere conflitto di interessi e dall’altro pazienti esperti o associazioni che dichiarino per trasparenza tutti i loro conflitti di interesse. Ma in entrambi i casi non viene assicurata la ‘reale’ assenza di conflitti di interesse che si basa invece sulla effettiva indipendenza intellettuale del paziente esperto e delle associazioni pazienti e che può essere verificata sul campo, nel tempo, in base ai progetti che vengono svolti e ai messaggi che vengono lanciati”. Sul conflitto di interessi, Kruger è ancora più tranchant: “Abbiamo tutti degli interessi, la cosa importante è dichiararli. I medici hanno rapporti con le case farmaceutiche, i pazienti e le associazioni anche, però bisogna essere etici e trasparenti”.

 

Cervellione (Fie): “La rappresentatività si dimostra con i fatti”

Il mondo delle associazioni pazienti e composito e frammentato. Patologia per patologia, area per area, non è facile per nessuno – che sia un’istituzione, un’azienda privata, una società scientifica – capire quali e quanti enti hanno effettiva conoscenza e capacità operativa su una particolare malattia o condizione. Soprattutto non è facile individuare chi ha le capacità dimostrate da obiettivi realmente raggiunti i termini di diritti acquisiti, ovvero i requisiti che contano, più che la numerosità degli associati, per interloquire ai massimi livelli in nome e per conto dei pazienti.

Per orientarsi non aiuta, va da sé, spulciare il Registro unico nazionale del Terzo settore (Runts), piattaforma telematica istituita con il decreto ministeriale 117 del 3 luglio 2017 che al 2 settembre 2022 scorso annoverava oltre 41 mila tra associazioni e imprese sociali di tutti i settori. Nel Runts rientrano però gli enti collettivi il cui status è riconosciuto nel codice civile ed è disciplinato da normative di carattere amministrativo, come spiega Rosa Cervellione, avvocato, presidente della Federazione italiana Epilessie, di Epilessia Lombardia onlus (Elo), nonché presidente onorario del Gruppo Famiglie Dravet Onlus.

“Contarsi è molto difficile – prosegue Cervellione – perché di fatto o la patologia è espressa nella denominazione dell’associazione o è una lotteria. Allora ti devi affidare alle ricerche sul web per cercare di capire ciascuna chi è e cosa fa. Ci sono anche le associazioni trasversali, per esempio quelle che si occupano di disabilità, che ovviamente raccolgono le patologie più differenti e disparate”.

Rosa Cervellione è convinta che nonostante le difficoltà oggettive di orientamento nel mare magnum del volontariato, con un po’ di buona volontà interpretativa da parte dell’interlocutore pubblico o privato, le credenziali vere saltino all’occhio: “ll criterio secondo me più significativo è la ‘storia’ dell’associazione e quello che ha fatto nella sua attività, quindi nell’interesse della comunità che rappresenta. Non ce ne sono altri. Certamente l’anzianità dell’associazione dice qualcosa ma magari ne esistono alcune che in cinquant’anni non hanno fatto nulla, se non iniziative molto contenute. Quindi, da un lato conta la quantità e la qualità degli atti e il risultato che hanno prodotto, e dall’altro il presente: cosa fa questa associazione? Che servizi offre alla propria comunità? Un’esperienza teorica deve avere quantomeno il rapporto diretto con le persone e le famiglie che hanno una determinata patologia, perché è da lì che arrivano gli input delle richieste e dei bisogni espressi e inespressi. Nel proprio paniere, quindi, serve avere e dimostrare una casistica molto ampia di situazioni che riguardano la cura, l’assistenza, gli aspetti assistenziali di natura civilistica (es. il riconoscimento dello stato di invalidità, i connessi benefici economici, l’inserimento nella scuola, l’insegnante di sostegno per i casi in cui c’è la disabilità, la somministrazione dei farmaci a scuola anche per chi non ha disabilità etc.). E poi ci sono gli interventi sul territorio, i servizi specifici ai singoli e alle famiglie, i gruppi di auto-aiuto, i laboratori, i punti di ascolto negli ospedali e un sacco di altre cose”.

 

L’iniziativa ministeriale “Libertà e/è partecipazione”

Lo scorso 27 luglio, il Ministero della Salute ha promosso l’incontro “Libertà è partecipazione” a cui sono state invitate le principali associazioni pazienti per definire le modalità di coinvolgimento delle associazioni nelle politiche sanitarie, in particolare nell’ambito della programmazione e pianificazione, nell’innovazione tecnologica e nella procedura di valutazione. Si tratta di uno step importante del processo iniziato l’anno scorso con l’istituzione per decreto del Ministero della Salute del Gruppo di studio sulla partecipazione delle associazioni operanti in ambito sanitario, composto da rappresentanti del Ministero della Salute, Agenas, la scuola di alta specializzazione ALTEMS, Cittadinanzattiva e Conferenza Stato Regioni. Nel corso dell’incontro sono stati presentati i primi risultati, discussi poi in appositi workshop con le varie associazioni.

La bozza del documento prevede che le associazioni debbano esser coinvolte per

• Consultazione sulle politiche sanitarie Definizione dell’agenda delle politiche sanitarie
• Coprogettazione degli interventi (come le case di comunità)
• Supporto all’implementazione (ad esempio le associazioni HIV possono aiutare a fare screening HIV)
• Partecipazione come generazione di evidenze, dati, che si raccolgono ogni giorno sulle varie patologie Valutazione e monitoraggio
• Partecipazione anche in senso critico, per fare appello contro certe decisioni di politica sanitaria

A queste attività devono poter partecipare anche i singoli cittadini, non solo associazioni. È un documento bozza che è stato condiviso con le associazioni presenti quel giorno, sarà poi finalizzato e mandato anche alle Regioni.